Razionale scientifico

La vasculite renale si presenta come una glomerulonefrite rapidamente progressiva (RPGN) e comprende un gruppo di condizioni caratterizzate da danno renale acuto (AKI), ematuria e proteinuria.

Queste condizioni includono le vasculiti associate agli anticorpi citoplasmatici anti-neutrofili (ANCA), la malattia anti-membrana basale glomerulare (anti-GBM) e la RPGN idiopatica. Le vasculiti associate agli ANCA sono generalmente vasculiti dei piccoli vasi e comprendono la granulomatosi con poliangite (GPA; precedentemente chiamata granulomatosi di Wegener (WG)), la poliangite microscopica (MPA) e la vasculite limitata ai reni. La GPA è caratterizzata da un’infiammazione granulomatosa che di solito coinvolge i seni, i polmoni e i reni. Di solito è associato al rilevamento di ANCA citoplasmatici (c-ANCA) specifici per la proteinasi-3 (PR3) nel siero del paziente. L’MPA è una vasculite dei vasi di piccole e medie dimensioni in presenza di ANCA perinucleari (p-ANCA) specifici per la mieloperossidasi (MPO). Il trattamento di queste condizioni prevede l’uso di agenti steroidi e non steroidei in combinazione con la plasmaferesi.

Sebbene l’immunosoppressione nel complesso abbia avuto molto successo nel trattamento di queste condizioni, molte domande rimangono senza risposta in termini di dose e durata della terapia, uso della plasmaferesi e ruolo delle nuove terapie. In particolare negli ultimi anni si è evidenziata la necessità di agire sulla fase terminale delle via alternativa del complemento attraverso l’utilizzo di farmaci che bloccano il recettore del C5a, una potente anafilitossina, attraverso un anticorpo monoclonale denominato “avacopan”. Quest’ultima molecola ha permesso anche, negli studi di registrazione, un più rapido decalage del cortisone.

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